Agios Pharmaceuticals Inc (AGIO) 4. kvartali 2019 kasumikõne ärakiri | Motley loll

0 0

Mõttemulliga jestri mütsi logo.

Allikapilt: Motley Fool.

Agios Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: AGIO)
4. aasta 2019. kvartali tulude kõne
Veebruar 13, 2020, 8: 00 am ET

Sisukord:

  • Valmistatud märkused
  • Küsimused ja vastused
  • Kõnes osalejad

Valmistatud märkused:

operaator

Tere hommikust ja tere tulemast Agios neljanda kvartali ja täisaasta 2019 konverentskõnesse. [Kasutusjuhend]

Tahaksin nüüd pöörduda tagasi investorisuhete dotsendi Holly Manningi poole.

Holly Manning - Investorisuhete abidirektor

Aitäh, operaator. Tere hommikust kõigile ja tere tulemast Agios neljanda kvartali ja täisaasta 2019 konverentskõnesse. Tänase kõne slaididele pääsete juurde, minnes meie veebisaidi agios.com jaotisse Investorid. Täna on minu kõnega koos ettevalmistatud märkustega dr Jackie Fouse, meie tegevjuht; Dr Chris Bowden, meie peaarst; Darrin Miles, meie USA kaubandus- ja globaalturunduse vanem asepresident; ja Andrew Hirsch, meie finantsjuht ja ettevõtte arenduse juht.

Enne kui alustame, tahaksin kõigile meelde tuletada, et mõned selle üleskutse kohta tehtud avaldused sisaldavad tulevikku suunatud avaldusi. Tegelikud sündmused ja tulemused võivad erinevate riskide, ebakindluste ja muude tegurite tagajärjel oluliselt erineda nendest, mis on mis tahes tulevikku suunatud avalduses väljendatud või kaudsed, sealhulgas need, mis on esitatud meie uusima vormi 10-Q riskifaktorite osas, SEC ja muud arhiivid, mida võime teha koos SEC-iga.

Sellega suunan kõne Jackiele.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Tänud Holly. Tere hommikust kõigile ja tänud, et liitute 2019. aasta neljanda kvartali tulemuste üleskutsega. Võtsin aasta tagasi Agios tegevjuhi rolli. Ja sel ajal olin põnevil ettevõtte tehtud tööst ja meie võimest patsientide elus olulist rolli muuta. Täna olen veelgi põnevam sellest, kus me oleme, kui läheme 2020. aastasse. Olen viimased 12 kuud veetnud kolleegidelt kuulamas ja õppides, toetades ettevõtte jaoks mitmete märkimisväärsete esimeste sündmuste elluviimist ja hinnates võimalusi, kuidas oma minevikule tugineda. saavutame edu ja keskendume ettevõttele veelgi enam väärtuse loomiseks patsientidele ja kõigile meie sidusrühmadele. Usun rohkem kui kunagi varem meie teaduse kvaliteedi, meeskonna tugevuse ja muljetavaldava prekliiniliste, kliiniliste ja kaubanduslike programmide portfelli osas, mis on tõeliselt diferentseeritud.

Just selle põnevuse ja enesekindluse abil viisime jaanuaris ellu oma 2025. aasta strateegilise visiooni, jagades esimest korda seda, milline võiks ettevõte välja näha, kui meie portfell järgmise kuue aasta jooksul areneb. 2025. aasta lõpuks loodame, et ettevõttel on Agios avastatud ja välja töötatud neli turustatud ravimit, mis teenivad vähemalt miljardi dollarit tooteturgu vähemalt kaheksa näidustuse kaudu meie kolmes fookusvaldkonnas - hematoloogilised pahaloomulised kasvajad, soliidtuumorid ja haruldased geneetilised geneetilised omadused. haigused.

Kliinikus on meil kuus või enam molekuli, millest neli on täiesti uued molekulid, mille on loonud meie sisemine uuringu avastusmootor ja mille rahavoog on meil kuue aasta jooksul positiivne. See pikaajaline visioon oli üles ehitatud meie 2019. aasta saavutuste ja olemasolevate kliiniliste ja hilise staadiumi eelkliiniliste programmide vundamendile. Meie alusjuhtumi plaanis arvan ka, et meil on tohutu valikulisus ja võimalus potentsiaalselt oma eesmärke ületada.

Meie sammud 2025. aasta poole on juba tehtud, seades ambitsioonikad eesmärgid, mille seame aastaks 2020 oma pahaloomulise hematoloogia, tahke kasvaja ja haruldaste geneetiliste haiguste programmide kaudu. Tegelikult on see meie kuueaastase visiooni üks kaalukamaid aspekte. Järgmise kuue aasta jooksul toimub igal aastal olulisi verstaposte.

Minu kolleegid arutavad meie programme ja eesmärke hetkega üksikasjalikumalt. Enne kokkupanekut sooviksin avalikult tervitada meie uut teaduse juhti dr Bruce Carit, kes astus eelmisel kuul Agiosse tööle. Bruce juhendab koos oma teadusliku juhtrühmaga järgmist programmilainet alates uuringutest kuni kliinikusse, et aidata meil saavutada oma 2025. aasta visioon. Oleme rõõmsad, et ta on sel pöördelisel ajal pardal. Loodame, et Bruce liitub meiega tulevaste tulemuste saamiseks.

Sellega pöördun nüüd Chrisi poole, et pakkuda meie kliinilisi ja regulatiivseid värskendusi.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Tänud, Jackie. Meie 2025. aasta püüdluste aluseks on mitu varase ja hilise staadiumi kliinilist programmi, mis hõlmab hematoloogilisi pahaloomulisi kasvajaid, soliidtuumoreid ja haruldasi geneetilisi haigusi. Ja 2020. aastal on meie eesmärk saavutada olulisi edusamme kõigis nendes terapeutilistes valdkondades.

Alustan haruldaste geneetiliste haigustega, kus eeldame, et 2020. aastal on meie PKR-i aktiveerimise programmis mitmeid olulisi verstaposte kolme erineva hemolüütilise aneemia korral. Meie põhitähelepanu valdkond on püruvaat kinaasi defitsiit, kus mitapivat aktiveerib muteerunud PKR ensüümi ja millel on potentsiaal olla esimene kroonilise aneemia haigust modifitseeriv teraapia, millel praegu puuduvad heakskiidetud ravivõimalused. Viime läbi kaks keskset mitapivati ​​uuringut PK puudulikkuse osas. ACTIVATE-T uuring toimub regulaarselt vereülekandega patsientidel ja ACTIVATE uuring patsientidega, kes ei saa regulaarset vereülekannet. Registreerimine on mõlemas uuringus nüüd suletud ja plaanime aasta lõpuks jagada tippteabe andmeid.

Lisaks liigume edasi oma plaaniga uurida mitapivat PK puudulikkusega lastel. Regulatiivse koostoimimise ja nõuandekogude kaudu oleme kindlad, et suudame mitapivati ​​selles patsiendipopulatsioonis edasi viia ja loodame kliinilise uuringu algatada aastal 2021. 2019. aastal laiendasime mitapivat'i kliinilist rakendust talasseemia ja sirprakuliste haiguste korral, kus see võib pakkuda metsiktüüpi PKR aktiveerimisega terapeutilist kasu.

Detsembris teatasime käimasolevas II faasi talasseemia uuringus kontseptsiooni tõestuse saavutamisest, kus demonstreerisime ravi mitapivatiga, seitsmest kaheksast hinnatavast patsiendist kutsus hemoglobiini vastus grammide kohta detsiliitri kohta vähemalt või sellega võrdse. Selle uuringu täiendavad andmed, sealhulgas lisaks beeta-talasseemiale ka alfatalasseemiaga patsientide andmed, esitatakse juunis toimuvale Euroopa hematoloogiaassotsiatsiooni kongressile.

Arendame aktiivselt talasseemia mitapivati ​​jaoks keskset strateegiat, mille plaanime lõpule viia aasta lõpuks. Sirprakulise haiguse korral teeme riikliku terviseinstituudis dr Swee Lay Theiniga koostööd teadusuuringute ja arendustegevuse koostöölepingu alusel kontseptsiooni uuringu tõestuseks. Kuni 25 patsienti hõlmava uuringu eesmärk on hinnata ohutust ja talutavust, laboratoorsete parameetrite muutusi, sealhulgas retikulotsüüdid ja hemoglobiini tase, farmakokineetika ja farmakodünaamilised markerid, näiteks 2,3-DPG ja ATP tase. kui vereringes punased verelibled. Registreerimine läheb hästi ja loodame, et dr Thein esitab selle uuringu andmed EHA-s tutvustamiseks.

Lisaks mitapivatile oleme välja töötanud uue põlvkonna PKR aktivaatori AG-946 ja plaanime esitada uuritava uue ravimitaotluse selles kvartalis. Kui IND on kustutatud, algatame teises kvartalis uuringu tervete vabatahtlikega. Liikudes hematoloogilistesse pahaloomulistesse kasvajatesse, oleme viimase paari aasta jooksul teinud kiireid edusamme, kindlustades USA heakskiidu TIBSOVO monoteraapiale IDH1 mutandi retsidiivi refraktsiooni- ja eesliinilises AML-is, luues samal ajal olulisi andmeid 1. faasi uuringutest, mis ühendavad TIBSOVO ja hooldusravi tavapäraste teraapiatega.

Järgmine TIBSOVO arendusetapp on keskendunud globaalsetele märgistele eesliini kombinatsiooni seadetes, mis võimaldab meil jõuda suurima arvu AML-i patsientideni, kellel on IDH1 mutatsioon. 3. faasi AGILE uuring TIBSOVO-st koos asatsitidiiniga ning HOVON 150 uuring TIBSOVO-st ja IDHIFA-st koos standardse induktsiooni- ja konsolideeriva keemiaraviga jätkavad mõlemad patsientide registreerimist.

ELis esitasime oma TIBSOVO esitamise ja korduva tulekindla AML-i jaoks 120 vastust. Ja ootame nüüd TEISEL päeval Euroopa ravimite liidu 180 silmapaistvate toodete nimekirja. EMA avalikustas hiljuti, et Celgene BMS võttis müügiloa taotluse ID-d tagasi, kuna ühe haru 1. faasi uuring ei vastanud täielikult inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee esitatud peamisi vastuväiteid, et toetada kavandatud näidustuse positiivse kasu ja riski suhte hindamist. Meie eesmärk on endiselt teha TIBSOVO kättesaadavaks patsientidele Euroopas ja jätkame oma müügiloa väljastamist EMA läbivaatamisprotsessi kaudu.

Väljaspool AML-i edendame TIBSOVO arengut ja müelodüsplastilist sündroomi ning taasavasime hiljuti MDS-rühma - 1. faasi uuringu IDH1 mutantsete hematoloogiliste pahaloomuliste kasvajate osas. Oleme suurendanud uuringu suurust maksimaalselt 25 MDS-patsiendini ja loodame, et uuringusse registreerimine on aasta lõpuks täielik. TIBSOVO sai selle näidustuse korral läbimurdeteraapia määramise ja meie eesmärk on saada 1. faasi laiendatud käest piisavalt andmeid, et võimaldada USA-s võimaliku MDS-dokumentide esitamist.

Viimaseks, kaugelearenenud lümfoomi DHODH inhibiitori AG-636 I faasi uuringus osaleb jätkuvalt patsiente. Plaanime, et aasta lõpuks on piisavalt andmeid selle programmi järgmiste sammude kindlaksmääramiseks. Tahkete tuumorite puhul tuvastasime 2019. aastal IDH inhibeerimise kasulikkuse tahkete tuumorite ravis TIBSOVO ClarIDHy 3. faasi uuringu positiivse tulemusega varem ravitud IDH1 mutantse kolangiokartsinoomi korral. See uuring näitas, et TIBSOVO vähendas haiguse progresseerumise või surma riski 60% võrra, parandades märkimisväärselt paranemist ja PFS-i olulist analüüsi kuue ja 12 kuu pärast. ClarIDHy uuringu üldised ellujäämisandmed on oodata 2020. aasta keskpaigas ja me plaanime esitada täiendava uue ravimitaotluse, mis sisaldab neid andmeid aasta lõpuks.

Nagu jaanuaris jagasime, alustati 3. aasta lõpus meie 2019. faasi INDIGO uuringut vorasidenibi kohta, mis on meie ajju läbitungiv pan-IDH inhibiitor madala astme glioomi korral. Meeskond on praegu keskendunud selle globaalse uuringu koha aktiveerimisele. Meie teine ​​tahke tuumori programm on MAT2A inhibiitor, AG-270 ja seda hinnatakse praegu koos standardsete taksaanidega 1. faasi uuringu kahes osas, millest üks on mitteväikerakk-kopsuvähk ja teine ​​pankreasevähk. Järgmise kahe aasta jooksul armastame koguda neis kahes patsiendipopulatsioonis piisavalt kliinilisi andmeid, et näha, kas suudame korrata muljetavaldavat sünergiat AG-270 ja taksaanide vahel, mida me nendel näidustustel prekliiniliselt näitasime.

Nüüd pöördun Darrini poole, et arutada meie ärietendust.

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Aitäh, Chris. Mul on hea meel jagada meie 2019. aasta neljanda kvartali tulemusi ja meie esimest täisaastatulu aastas alates turuletoomisest 2018. aasta keskel. Neljandas kvartalis registreerisime TIBSOVO 20 miljonit dollarit netokäivet, tuues TIBSOVO 2019. aasta kogukäibeks 60 miljonit dollarit. Neljanda kvartali kasvu tingis suuresti jätkuv kasutuselevõtt nii retsidiivsete kui ka tulekindlate AML-i seadetes ning ainulaadsete väljakirjutajate baasi jätkuv laienemine 15% võrreldes III kvartaliga. Meie turu-uuringud näitavad jätkuvalt, et TIBSOVO-d sisaldavad raviskeemid on eelistatud ravi äsja diagnoositud ja esmakordselt ägenenud AML-i patsientidega, kellel on IDH3 mutatsioon.

Vaadates tulevikku, oleme suunanud USA TIBSOVO 2020. aasta netokäibe vahemikku 105 miljonit kuni 115 miljonit dollarit, mis tähendab umbes 80% -list kasvu meie vahemiku keskpunktis 2019. aasta jooksul. Ootame nii äsja diagnoositud kui ka taastekkega tulekindlate ainete jätkuvat kasvu. seaded. Praeguseks on tulude kasvu suurim mõjutaja ravi kestuse suurenemine, mida jälgime mõlemal AML-i sildil. Ehkki meie meeskond seda ei propageeri, ravitakse umbes pooled nii äsja diagnoositud kui ka retsidiveerunud refraktaarsetest patsientidest, keda ravitakse TIBSOVO-ga, peamiselt hüpometüleerivate ravimitega.

Eeldame, et sellel on ka edaspidi keskmisele kestusele positiivne mõju, mis arvatavasti laheneb viie kuu tähtaja lähedale 2020. aasta lõpuks.

Liikudes harvaesineva geneetilise haiguse juurde, laiendab meie meeskond oma käivituseelseid jõupingutusi, et mitapivat potentsiaalselt heaks kiita järgmise aasta lõpus. Jaanuarikuise jagamise põhjal tuvastasime USA-s ja EL-1,000 riikides juba umbes 5 PK-puudulikkusega patsienti. Ja jätkame tööd patsientide tuvastamise suurendamise, haiguste teadlikkuse tõstmise ja selle raske kroonilise aneemia testimise parandamise nimel. Seda tööd juhivad meie olemasolevad ülemaailmsed meditsiini- ja turundusmeeskonnad. Ja 2020. aasta jooksul alustame tagasihoidliku välimeeskonna moodustamist, et toetada meie turu arendamisega seotud jõupingutusi.

Tahan tänada Agios tohutut meeskonda, kes on olnud meie 2019. aasta edu tõukejõuks ja pani aluse 2020. aastal veel paljude patsientide toetamiseks. Nüüd pöördun Andrew poole, et arutada meie neljanda kvartali rahandust.

Andrew Hirsch - Finantsdirektor ja ettevõtte arenduse juht

Tänan, Darrin. Meie neljanda kvartali ja terve aasta majandustulemused leiate täna hommikul välja antud pressiteatest, mille teen kokkuvõtteks, täpsemad üksikasjad on lisatud järgmisel nädalal toimuvasse 10-K esildisse. Neljanda kvartali kogutulu oli 35 miljonit dollarit, tuues kogu 2019. aasta kogutuluks 118 miljonit dollarit, mis on 23.5 miljonit dollarit rohkem kui 2018. aastal. TIBSOVO tootemüük kasvas aastaga 46 miljonit dollarit, seda kompenseeris langus koostöötulu, mis tuleneb Celgene verstaposti ja CStone'i ettemakse kogusummast 27 miljonit dollarit.

Neljanda kvartali müügikulud olid 287,000 1.3 dollarit ja kogu 2019. aasta jooksul 106 miljonit dollarit. Tegevuskulude osas oli neljanda kvartali teadus- ja arendustegevus 411 miljonit dollarit ja kogu 2019. aasta jooksul 70 miljonit dollarit. Kasv 2018 miljoni dollariga võrreldes täisaasta 3. Teadus- ja arendustegevuse kasvu aastases võrdluses põhjustasid suuresti mitapivati ​​kliinilise uuringu aktiivsus PK defitsiidi ja talasseemia korral, vorasidenibi 3. faasi INDIGO uuringu käivituskulud madala raskusastmega glioomi korral, samuti nõutavad kliinilised uuringud. farmakoloogia uuringud ja kaasnev diagnostiline töö. Pidevad värbamisprojektid TIBSOVO XNUMX. faasi AGILE ja HOVONi eesliinil AML-i kombineeritud uuringutes ning käimasolevad uurimistööd meie avastusplatvormide programmide kaudu.

Müügi-, üld- ja halduskulud olid neljandas kvartalis 35 miljonit dollarit ja kogu 132. aastal 2019 miljonit dollarit. See tähendab 18 miljoni dollari kasvu 2018. aasta täisaastal, mis on peamiselt tingitud suurenenud investeeringutest turundustegevusse, valmistudes ette võimaliku mitapivat ja personalikulud, mis on seotud töötajate arvu suurenemisega meie kasvava tegevuse toetamiseks.

Kvartali lõpetasime sularaha, raha ekvivalentide ja turustatavate väärtpaberitega 718 miljoni dollari väärtuses. Eeldame, et see sularahajääk lisaks oodatavale tootlustulule, autoritasudele ja eeldatavatele kulude hüvitamistele meie koostöö- ja litsentsilepingute alusel, kuid välistades täiendavad koostööga seotud maksed, rahastab meie tegevuskava vähemalt 2021. aasta lõpuks.

Sellega, operaator, palun avage küsimuste rida.

Küsimused ja vastused:

operaator

Aitäh. [Operaatori juhised] Ja meie esimene küsimus on Mohit Bansalilt koos Citiga.

Mohit Bansal - Citi - analüütik

Suur tänu, et võtsite mu küsimused ja õnnitlused tehtud edusammude eest. Paar küsimust minu poolelt. Üks on teie TIBSOVO Euroopa arhiivis. Kas te võiksite aidata meil aru saada, kas TIBSOVO-ga võrreldes IDHIFA-ga on midagi teisiti, mis annaks või annaks meile pisut rohkem kindlustunnet, et TIBSOVO-esitamisel on EMA rahuldamiseks praegusel hetkel piisavalt andmeid. Ja siis on mul PKD kohta kommertsküsimus. Aitäh.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Tere, Mohit, siin on Chris Bowden. Täname küsimuse eest. Nii et ma arvan, et enasidenibi andmekogumi ja meie lähenemisviisi ning selle vahel, mida me TIBSOVO-ga teeme, on mõned üsna olulised erinevused. Seega otsustasid nad Celgene BMSi perspektiivis tagasi astuda - kuna nad ei suutnud täielikult vastata MAA, EMA küsimustele, on neil ka 3. faasi uuring reflukshaiguse relapsiga haiguse korral, mida nad otsivad. Nii et nende seisukoht oli, võtaksid nad taotluse tagasi ja kaaluksid uuesti, mida teha, kui näidud on tuvastatud.

Nii et see on üsna oluline aspekt, kuna IDH1 mutatsioonide sagedus on üldiselt üsna madal, ja kui hakkate seda retsidiivse refraktoorse haiguse korral kärpima, on see üks asi, mille saime üsna varakult teada, et randomiseeritud kohtuprotsess polnud teostatav. Nii et meie argumendid selle kujundamisel on, et see on parim andmekogum, mida me selle haruldase patsientide populatsiooni kohta saame. Ja arvestades rahuldamatut vajadust ja asjaolu, et need patsiendid on kõik ära kasutanud, pole neil tegelikult muid ravivõimalusi, arvame, et meil on seal erinev ja tugev argument.

Sellel esitamisel on veel mõned olulised aspektid, mida me samuti rõhutame. Ja me oleme saanud tutvuda paljude Euroopa andmekeskuste pärismaailma andmete tulemustega ja arvame, et sellel võiks olla riskihüve kindlakstegemisel üsna oluline roll. Ja siis veel üks aspekt, mis meie arvates on üsna oluline, on see, et on olemas mõned andmed, mis näitavad, et IDH1 mutatsioonide prognoos on halb ja kindlasti näib, et IDH1 mutatsiooniga patsientidel läheb IDH2 mutatsioonidega patsientidel halvemini kogu haigusest taastuva refraktsiooni tingimustes.

Nii et see ei tähenda, et mitte-juhusliku andmete kogumi Euroopale esitamisel pole see väljakutse, kuid arvame, et seal on mõned olulised eristajad, ja seetõttu liigume edasi ja oleme endiselt optimistlikud, et meil on positiivne tulemus. Me näeme, et protsessi liikudes ja vastavalt eelnevale juhendile ei oota me otsust enne aasta teist poolt.

Mohit Bansal - Citi - analüütik

Sain aru. Ja siis on sellest väga palju abi. Ja siis PKD poole pealt, ma arvan, Darrin, mainisite, et teil on tuvastatud umbes tuhat patsienti. Nii et üks osa on, kas saate palun aidata meil mõista, kui palju see USA versus Euroopa on? Ja milliseid väljakutseid näete, et pääseda 3,000–8,000 patsiendi märgini, mida oma slaididel tsiteerite. Tänan teid väga.

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Absoluutselt, absoluutselt. Nii et see on umbes poolteist USA ja endise USA vahel. Enamik endisi USA-sid on EL-5 riikides. Arvan, et haruldaste haiguste spektri selles otsas olevate haigustega seotud väljakutse on tegeliku levimuse arvule kindla käega lüüa. Seega on põhjus, et suurendame oma väljakut - meie välimeeskond peab keskenduma rohkem sellele, et saaksime seda kiirendada. Ja me oleme olnud edukad viimase, viimase aasta jooksul pluss ja loodame seda 2020. aasta jooksul üsna kiiresti kiirendada ja loodame siis, et peaksime - olema võimelised dokumenteerima selleks ajaks, kui me jõuame võib-olla kaks korda suurema numbri. kinnitamine 2021. aasta lõpus.

Mohit Bansal - Citi - analüütik

Suurepärane, abivalmis. Aitäh.

operaator

Aitäh. Järgmine küsimus pärineb Kennen MacKay'lt koos RBC Capitaliga.

Kennen MacKay - RBC kapitaliturud - analüütik

Tere, tänan teid kvartali ja hukkamise küsimuste ja õnnitluste eest. Võib-olla kõigepealt üks Chrisi jaoks ja siis järg Jackie ja Andrew jaoks. Chris, MDS ja TIBSOVO läbimurdeline määramine, kas te võiksite meid natuke aidata 1. etapi laiendamisega seotud ajakavadest ja seal registreerimise võimalusest ning ka sellest, millal neid andmeid saaks esitada?

Ja siis Jackie ja Andrew jaoks, ma armastan Babe Ruthi stiili, mis osutab pleegitajatele ja miljardi dollari suurusele juhendile aastaks 1. Kas te võiksite meile anda natuke tausta otsusele panna see püüdluslik pilt sinna üles. Ja aidake meil ka nii-öelda selle näitaja komponentide panust. Tänan ja õnnitleme veelkord.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Olgu. Hei, Kennen, siin on Chris. Nii et me oleme selles saitide loomise ja käitamise ning muudatuse läbimise olulises faasis, sest paljud saidid, kes on meie jaoks selles olulises uuringus 001 osalenud, hakkavad selle muudatuse just seal asuva MDS-i kohordi abil uuesti aktiveerima. See on väga oluline osa sellest, mida me praegu teeme. Ja nii see operatiivne aspekt kui ka saabuvate ja tuvastatavate ning uuringule saabuvate patsientide kineetika määravad tõepoolest ajakava ja millal saame andmeid avaldada.

Ma arvan, et inimestel on üsna mugav kasutada TDSSOVO-d MDS-is, kuid tuletan teile meelde, et mutatsioonide sagedus on umbes 1% kuni 3%. Nii et oleme optimistlikud, et suudame aasta lõpuks suureneda ja kui saame - seda suurema enesekindluse korral saame seda ja aasta edenedes annab meile aimu, millal saame avaldada ja rääkida andmete kohta, mida me tõesti ootame.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Tere, Kennen, tänan küsimuse eest. Ma mängisin nii kiiret kui ka aeglast, ma mõtlen, et jah, kiire sammuga ja aeglase kõlaga softballi. Nii et analoogia on hea, ma arvan. Nii et - visiooniga tervikuna, sealhulgas vähemalt 1 miljardi dollari suurune tulu aastal 2025 - soovime aastaks 2025 panna mõned panused. See ei piirdu ainult tulude, vaid ka nähtudega, et võiksime olla, kliinikus olevate programmide arvuga. Ja põhjus, miks me tahtsime selle välja tuua, on see, et näeme potentsiaali nende asjade saavutamiseks, mis meil praegu käes on, kas juba turul.

Nii et räägime TIBSOVOst või kliinikus. Seega on need deriskimise määratluse järgi peidetud varad. Kui mõelda tuludele, eriti nendele, mis hõlmavad olulist panust AMLis toimuva TIBSOVO jätkuvast arengust, siis hõlmab see ka Cholangio ja hakkaks sisaldama mitapivatist mõningaid tulusid PKD-s. Mis kõige tähtsam, ma arvan, et see ei hõlma talasseemia sirprakulist haigust, glioomi, sest kõik need, mis on meie eeldustes, on selle kuueaastase ajavahemiku jooksul väga hilja. Ja me ei ole selles midagi eeldanud, et oleks võimalik Bristoliga IDHIFA ümber midagi läbi rääkida, lihtsalt selleks, et see väga-väga selgeks teha.

Kennen MacKay - RBC kapitaliturud - analüütik

Suur aitäh.

operaator

Aitäh. Ja meie järgmine küsimus tuleb Alethia Youngilt koos Cantoriga.

Alethia Young - Kantor - analüütik

Hei, poisid, tänud, et võtsite mu küsimuse arvesse ja õnnitlen viimase paari kuu jooksul tehtud edusamme. Võib-olla kaks minust, sest me jälgime seda trendi. Kas saate aidata meil mõelda alfa- ja beeta-talide erinevuste üle ja nagu võib-olla, kas on mingit alust arvata, et tõhusus peaks olema erinev võrreldes teisega. Ja siis see teine ​​on tõenäoliselt Jackie jaoks ja ma tahan, et te justkui aastast saadik lahkuksite, just nagu mõtiskleksite selle üle, kuidas te mõtlete Agiosse. Teadus- ja arendustegevuse organisatsioon oli aasta tagasi, kui liitusite versus kus te võtate seda ja omamoodi võib-olla kududa natuke mõtteid ja oma potentsiaali kohta - ka teie uus kodanikuühiskonna organisatsiooni rent. Aitäh.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Olgu, Alethia, see on Chris, ma lähen esimesena. Talasseemia ümber esinevates molekulaarsetes eristustes on genotüüp, mis võib olla oluline kliiniliste tulemuste ja potentsiaalselt molekulaarse lähenemisviisi osas. Meie vaatevinklist, arvestades, et aktiveerime metsiktüüpi PKR-i ja soovime parandada üldist punaliblede tervist, tahaksime - ma ütleksin, et tõenäoliselt näeme, me ei arva, et peaks olema märgatavaid erinevusi, kuid see on üks põhjustel, miks me neid patsiente registreerime, ja meil on palju neid, kes on siia tulnud, sest me peame sellele küsimusele vastama. Ma arvan, et see, mis on talasseemia peamine erinevus, jääb tõenäoliselt meie arvates vereülekandest sõltuvaks ega regulaarselt ülekantavaks. Need on tõesti olulised kliinilised regulatiivsed tükid.

Ja alfa-talasseemia osa on meie jaoks sellel hetkel eristumispunkt, kuna suurem osa andmetest, kliinilised andmed, mis on saadud teiste seal leiduvate molekulide kohta, on olnud beeta-talasseemia korral ja kliiniku arstid on meile öelnud, et ka see on oluline rühm , kuna nad kuuluvad mõlemasse kategooriasse vereülekandest ja vereülekandest sõltuvateks ning neil on nende põhjustatud haigusprotsessi arvestades suur rahuldamata meditsiiniline vajadus.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Tere, Alethia, nii et tänan küsimust teadus- ja arendustegevuse ning meie uue kodanikuühiskonna organisatsiooni kohta. Oleme väga põnevil selle üle, kus me asjadega oleme. Ma arvan, et väga kõrgel tasemel tahaksin lihtsalt juhtida tähelepanu sellele, et meie umbes 550 töötajast on umbes 400 töötajat jaotunud meie nn RDS-i või teaduse avastamise teaduste rühma ja kliinilise rühma alla. Nii et see näitab teile, kui suur rõhk on meil siin nii varajasetel kui ka varasetel uuringutel ja kliinilises hilisstaadiumis ning see pole muutunud.

Ma arvan, et kui me vaatame tagasi Agios saavutustele uuendusliku teaduse toomisel haigustesse, mida meie sihiksime ravida, oleme viinud IDH pärssimise hematoloogilistesse pahaloomulistesse kasvajatesse ja nüüd tugevatesse kasvajatesse ning nüüd tuues meie PK, meie aktiveerimisteaduse koos mitapivatiga järgmise põlvkonna 946 molekuli, mille kohta me varsti IND-i esitame. Ja see on tohutu saavutus. Nii et kui me räägime sellest platvormist ja raku ainevahetusest, on ettevõte kindlasti selle saavutanud, jätkame selle pakkumisega.

Ja ma arvan, et teeme seda väga keskendunult. Uuendustegevust tuleb mitmel viisil, kas te kõik tahate, et me liiguksime kiiremini? Jah, saame küll. Kas me? Jah, me teeme seda, tahame seda teha kvaliteetselt. Kuid ma arvan, et see on jälle küsimus küsimuses 2025. aasta visiooni kohta. Üks põhjusi, miks me tahame mõned panused maa alla panna, on see, et oleme selle ajani teinud palju investeeringuid ja kus me oleme koos portfelliga, Ma arvan, et oleme lihtsalt kohutavas olukorras, et pakkuda järgmise kuue aasta jooksul patsientidele hämmastavaid asju ja suurepäraseid asju meie ärimudeli jaoks.

Kui Scott Biller liitus ettevõttega peaaegu 10 aastat tagasi, ja ma arvan, et tänasime teda viimase meie kõnega, oli siin käputäis teadlasi, et nüüd Bruce'i juhitud RDS-i meeskonnas on umbes 160–170 Agios töötavat töötajat. Ja ma arvan, et Scott tegi kohutavat tööd. Üks asju, mida ta tegi, oli institutsionaliseerida mõned viisid, kuidas me siin teadust süüdistame. Ja ta lõi suurepärase meeskonna ning nüüd ootame väga Bruce'i värskeid pilku asjadele ning panust ja kogemusi, mida ta kavatseb tuua.

Nii et ma arvan, et see on üsna hämmastav saavutus - paneme oma kaheksanda molekuli, mis on sisemiselt avastatud, IND-i toimikusse. Ja kõik, mis meil selles visioonis aastani 2025 on, avastatakse Agios. Ja tahame jätkuvalt tugineda asjadele, milles me tegelikult hästi oleme, ja teeme seda võib-olla pisut rohkem keskendudes isegi edasiminekule.

Alethia Young - Kantor - analüütik

Aitäh.

operaator

Aitäh. Meie järgmine küsimus pärineb Anupam Ramast JP Morganiga.

Anupam Rama - JP Morgan - analüütik

Kuule poisid, aitäh, et küsimusele reageerisite. Ainult kaks kiiret minu jaoks. Alates - AG-946 jaoks - kuidas te mõtlete pikaajalise PKR-i frantsiisi üle ja võib-olla tuletate meelde kõiki farmakoloogilisi erinevusi 946-i ja mitapivati ​​vahel ning talasseemiaga sirprakulise raku saabumisega aasta keskpaigas, kuidas te mõtlete pikaajalisest arengust 946-st? Ja siis kiire, lihtsalt täpsustuspunkt. Nii et pressiteade on EHA-s talasseemia kohta käivate andmete osas väga konkreetne, kuid sirprakuliseks märgiti aasta keskpaik. Nii et kas me peaksime mõtlema sirprakkude ajakohastamisele, mis on praegu väljaspool konverentsi piire? Suur tänu.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Hei, Anupam, siin on Chris. Täname küsimuste eest. Ootame ja jagame [foneetiliselt], et sirprakkude andmeid näidatakse EHA-s. Nii et see on topeltomadus, talasseemia ja sirprakuline rakk. Sirprakkude uuringut, nagu me väitsime, toetatakse CRADA kokkuleppega NIH-ga. Nii see saab olema - teeme kindlasti nendega koostööd ja anname sisendi, kuid kui soovite, on see uurijate toetatud uuring.

Nii et nüüd siis 946, mis on meie jaoks eriti huvitav kliinilise arengu küsimus, kuna meil on mitapivatis ravim, mis on juba mitu aastat kliinikus olnud, ja edastasime kogukonnale ajakohastatud andmeid ASH-ist DRIVE PK-st ja vaadates hemoglobiin ja ohutus. Nii et nüüd saabub ka meie järelmolekul AG-946. Ja millised otsused ja kuidas mõtleme selle molekuli järgmisele arengulainele, kui see peaks kogunema tervetele ja tervetele vabatahtlikele ning kui neil oleks ohutusprofiil ja muud aspektid, mis muudavad selle kliinilises arengus edasiliikumiseks kaalukaks võimaluseks.

Nii et see hõlmab kõiki kolme haigust, peame selle üle järele mõtlema. Ja siis satub nendesse farmakoloogilistesse erinevustesse, mida olete palunud mul kommenteerida. Nii et püruvaadi kinaasi defitsiidi korral on ravimil potentsiaalne laiem toime spekter mõnede mutatsioonide vastu, mis on missense mutatsioonid, mille vastu mitapivat pole aktiivne olnud. Nii võiks see laiendada tegevuse spektrit. On ka teisi aspekte, mis arvavad, et sellel võib olla üks kord päevas annustamine ja see võib olla metsiktüüpi tõhusam aktivaator, nii et sel juhul võiks igapäevane annustamine olla mugavusfaktor kõigil kolmel näidustusel ja tugevam aktivaator. metsiktüüp võib osutuda mõnevõrra suuremaks efektiivsuseks, kui peaksime sisse astuma - olgu see siis talasseemia või sirprakuline rakk, näitame seal kontseptsiooni tõestust.

Mis - lõppkokkuvõttes, millised on sammud ja kuidas seda välja vahetada kui järelmeetmeid, mis teil on, on sinna minemiseks tõesti liiga vara. Ja nagu me kogu aeg ütleme, oleks see andmepõhine otsus koos sellega, kuidas mitapivat välja näeb ükskõik millisel neist näidustustest antud ajahetkel, kui hakkate mõnda neist otsustest tegema, kuidas turg areneb - tervikuna palju asju.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Kena on võimalusi.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Jah.

Anupam Rama - JP Morgan - analüütik

Suurepärane. Täname, et vastasite meie küsimustele.

operaator

Aitäh. Meie järgmine küsimus pärineb Alexander Duncanilt koos Piper Sandleriga.

Alexander Duncan - Piper Sandler - analüütik

Tere, tänan küsimuse eest. Tahtsin küsida järelküsimusi, oma mõtteid koostööst EMA-ga. Kas IDHIFA MAA olukord muudab teie mõtteid, kuidas läheneda torujuhtme arendamisele onkoloogias viisil, mis suurendab USA endiste võimaluste suurendamist?

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Siin on Chris. Ma võtan selle ühe. Ma ei usu, selles mõttes, et kui me panime IDH inhibiitorid kliinikusse 2013. ja 2014. aastal, nägime kohe tõendeid kliinilise kasulikkuse kohta väga suure rahuldamata vajadusega elanikkonnas. Ja mõlema nimetatud molekuli, IDHIFA ja TIBSOVO, me väitsime ja liikusime väga kiiresti, kuna meie koostoime FDA-ga, kogu maailma uurijatega näitas, et see on teraapia, mis võib muuta patsiendi tulemusi taastunud tulekindlate tingimuste korral ja et see kui teil kombineerida IDHIFA ja TIBSOVO, IDH sagedus üldiselt, võib kliiniline kasu märkimisväärselt paraneda 20% -l AML-ga patsientidest.

Need on aluseks olevad mootorid. Kas me saame aru, et kui võtate mujale maailma mujale kui randomiseeritud ühe õlaga andmekogumi, seisavad teid silmitsi mõnede oluliste väljakutsetega, seda enam, kui väljakutsetega, mis me kokku puutusime USA-s FDA-ga esitamisel. Muidugi, siis tegime tagasi ka siis, kui vaadata väga hoolikalt või peaksime tegema randomiseeritud uuringut retsidiivsete refraktaarsete IDH1 AML patsientidega.

Ja me vaatasime seda tõesti kõvasti ja ütlesime, et see pole teostatav. Meie ressursside parim kasutamine ja võimalus patsientidele suurimat mõju avaldada on eesliinil. Niisiis keskendume ja arvaksin kvalitatiivselt, et teeksime sama asja uuesti. Ja kui need võimalused avanevad, jätkame seda tegevust.

Alexander Duncan - Piper Sandler - analüütik

Suur, aitäh.

operaator

Aitäh. Meie järgmine küsimus on Chris Shibutani koos Coweniga.

Chris Shibutani - Cowen ja ettevõte - analüütik

Suur tänu. Tere hommikust. Kui ma saaksin küsida kaks küsimust, ühe, siis natuke konkreetsemalt. Ma hindan kõrgelt TIBSOVO juhiseid 2020. aastal. Kui meenutasime möödunud aasta esimest kvartalit, siis nägime võib-olla veidi rohkem hooajalisust, ma arvan, et kutid teatasid sellest, ja me nägime seda ka teistes kategooriates. Oleme praegu kvartaliga poole peal, kas oskate kommenteerida, kuidas peaksime natuke mõtlema kvartaliandmete suundumustele ja eriti sellele, mida nägime eelmisel aastal selle hooajalisuse ja omamoodi sõõrikuaukude efektide osas jne. ning maksma tugi- ja patsientide tugiprogramme, mis on sellel aastal jätkuvalt trend. Ja siis on mul järelkontroll.

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Tere, Chris. See on Darrin. Jah, seega eeldame, et kui kehtestame juhised selleks aastaks, näeme sarnast, sarnast suundumust, nagu nägime eelmise aasta esimeses kvartalis. Oleme oma patsienditeenuste tuge tegelikult täiustanud, et oleks võimalik - proovida sellest võimalikult palju mööda minna, rõhutades eriti praktikaga vajadust oma patsientide juurde registreeruda, arvestades tõenäosust, et patsiendid võivad saada värskendatud või nende üldise kasu kujundamise ja võimaliku kulude osakaalu muutus, meie patsientide kulude koormus. Nii et jah, teie küsimusele vastamiseks oleme eeldanud, et 1. aastal on sarnane mõju.

Chris Shibutani - Cowen ja ettevõte - analüütik

Suurepärane. Ja siis ootame loomulikult EHA mitapivati ​​andmeid. Kas saate meelde tuletada just pärast ASH-i andmete debüüdi talasseemia kohta, arvan, et see oli umbes kaheksa patsienti, andke meile aimu võib-olla patsientide arvust ja potentsiaalsest vastupidavusest, mida võime andmete lootuses oodata esitleti EHA-s. Ja kas oleks mingit täpsemat tüüpi abstraktset teavet, mis muudaks selle tulemuse kättesaadavaks enne kohtumist ise. Aitäh.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Meie lühikokkuvõte kirjutame viisil, mis annab meile suurima võimaluse mänguaega saada ja koosolekutel osaleda. Ma tõesti ei oska kommenteerida, millised üksikasjad seal asuvad, see saab kindlasti kätte, kui need vabastatakse. Tekkepõhine kulgeb hästi ja loodame, et saame - lõpetame 17 patsiendi tekkepõhiselt enne, kui saame EHA-sse. Ja nii näete täiendavaid andmeid, uusi andmeid talasseemia kohta - alfa-talasseemiaga patsientide kohta. Ja siis saame kindlasti rääkida järelmeetmete üldisest kestusest.

Ja see annab teile teade sellest, kui hemoglobiini vastused on vastupidavad, kuidas need aja jooksul muutuvad. Nii et ma arvan, et see oleks tõesti esimene kord, kui me esitame andmeid talasseemia mitapivati ​​kohta. Niisiis kavatseme pakkuda inimestele tervikliku ülevaate tõhususe, ohutuse ja farmakodünaamika vaatenurgast, kuna meie arvates on need kõik olulised näidud.

Chris Shibutani - Cowen ja ettevõte - analüütik

Suurepärane. Aitäh. Ootan värskendusi, eriti selle programmiga. Aitäh.

operaator

Aitäh. Meie järgmine küsimus pärineb Mark Breidenbachilt koos Oppenheimeriga.

Mark Breidenbach - Oppenheimer - analüütik

Hei, tere hommikust. Täname küsimuste eest. Võib-olla kaks kiiret, üks Chrisile ja võib-olla üks ka Darrinile. Esiteks Chrisi jaoks mõtlesin, et kas te saaksite meile natuke rohkem värvi anda patsientidele, kes on kaasatud NIH-i sirprakkude uuringusse. Olen uudishimulik - kui see on olnud pöördepunkt, on see kihistatud lisaks tavapärastele hooldusteraapiatele, sealhulgas hüdroksüuureale, ja võib-olla näeb selles uuringus potentsiaalseid kombinatsioone Oxbrytaga. Ja mida määratleksite sirprakulise haiguse eduka tõestusena?

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Nii et patsient saab viibida Hydrea peal ja see on kindlasti kõlblikkuskriteerium. Teised ravimid, näiteks vokselotoor ja teised, poleks lubatud, kuna me tõesti tahame aru saada mitapivati ​​mõjudest ja eraldada seda nii palju kui võimalik, ning mõistes samas, et mõned sellised ravimid nagu Hydrea on tõelised hooldustasemed, on patsientide jaoks hädavajalikud.

Arvan, et kontseptsiooni tõend on see, et andmeid, mida meil kontseptsiooni tõestuse saamiseks on vaja näha, peitub tõesti mõnedes tõeliselt võtmeaspektides. Üks neist on see, kui hästi patsiendid taluvad ravimit selle kuunädalase annustamisperioodi jooksul. Milliseid erinevusi, kui üldse, on ohutuse mõttes võimalik eristada väikseima ja suurima doosi vahel. Kuidas kokkupuude välja näeb ja mis juhtub hapniku dissotsiatsiooni kõveratega, kui midagi nende kolme katsetatud annuse korral ületab. Kas näeme hemoglobiinis muutusi ja kas suudame välja lugeda, et see on annusest / kokkupuutest tulenev mõju.

Ja mis tähtis, kas suudame sirprakkudes näidata mõnda mõju, mida oleme suutnud näidata püruvaat kinaasi puudulikkusega patsientide või tervete vabatahtlike punalibledes või et me oleme 2,3-DPG ja ATP profiil muutub. Kui uurite neid erinevaid haigusi põdevaid patsiente, muutuvad punaliblede populatsiooni tõttu asjad pisut keerukamaks kui arv. Ja seda on pisut keerukam lahendada kui tervel vabatahtlikul, kellel on tervislik erütrotsüütide sektsioon.

Niisiis mõtleme lisaks veel palju kontseptsiooni tõestamise kriteeriumide üle. Ja ma arvan, et teine ​​asi, millele peaksite mõtlema ja kuidas me sellele mõtleme, on see, et mis on järgmised arenguetapid. Ja meil oli eelmine küsimus, kas lähete - kuidas - millistele aspektidele te mõtlete, kui teete rohkem 2. faasi, 3. faasi tööd jne. Need on kõik andmed, mille aluseks on kogu teave, meie patsientide arv ja ka jälgimise kestus.

Mark Breidenbach - Oppenheimer - analüütik

Hea küll. Sellest on väga palju abi. Ja siis Darrini kiire järelkontroll, pöördudes tagasi tuhande patsiendi, PKD-ga patsientide hulka, kelle olete kindlaks teinud. Ma mõtlesin, kas te võiksite lihtsalt jagada sellesse rühma kuuluvate vereülekandest sõltuvate ja vereülekandest sõltumatute patsientide vahel. Ja ka siis, kui neid on rangelt geneetiliselt iseloomustatud, kinnitamaks, et neil kõigil on sellist tüüpi mutatsioone, mis potentsiaalselt annavad mitapivati ​​suhtes tundlikkuse. Aitäh.

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Hei, Mark. Nii et mul pole seda detaili käepärast, ma arvan, et see on asi, millele me võiksime sellel hetkel järgneda, ma arvan, et siin on oluline see, millele oleme keskendunud - nii ELis kui ka kindlasti USA-s keskendutakse diagnoosimise kiireloomulisuse tõstmisele, testimise toe pakkumisele, mis on omamoodi peamised põhialused, mis meil peavad olemas olema, et saaksime täielikult vastused teie esitatud küsimustele ka siin. Kuid ma arvan, et meil on võimalik pärast seda üksikasjalikumalt jälgida.

Mark Breidenbach - Oppenheimer - analüütik

Okei aitäh.

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Siin on Chris, ma lihtsalt tahaksin - sellel haigusel on paar põhiprintsiipi, mida me ei arva -, mis meie arvates on põhiline. Üks neist on see, et 80% -l patsientidest on missense mutatsioon. Nii et need patsiendid on mitapivatiga potentsiaalselt adresseeritavad, võrreldes 20% -l juhtudest, kellel on kaks missense mutatsiooni.

Nii et ma arvan, et see on tõesti oluline aspekt, kuidas me selle üle üldiselt mõtleme. Kirjeldatakse 300 ja enamat mutatsiooni. Nii spetsiifiline genotüüp - genotüüp-genotüüp, see tähendab geen A ja geen B versus väljundid, millele me kulutame aega, et vaadata, kuid kui mõelda mutatsioonide arvule, on seal lihtsalt palju tundmatut.

Mark Breidenbach - Oppenheimer - analüütik

Muidugi. Sellest on abi.

operaator

Aitäh. Järgmine küsimus on meil John Newmanil koos Canaccordiga.

John Newman - Canaccordi ehtsus - analüütik

Hei poisid, tere hommikust. Täname teid küsimuse eest. Ja see on miljard dollari kohta üsna julge ennustus. Ma võtan teile selle eest oma mütsi. Lihtsalt uudishimulik, ma ei usu, et see nii on, see ei kõlanud just teie ettevalmistatud märkuste põhjal, kuid kas see miljard dollari eesmärk võimaldab igasuguste ühinemiste ja omandamiste võimalust, see ei tundunud nii , aga ma tahtsin lihtsalt küsida. Aitäh.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Tere, John, see on Jackie. Ei, sellesse ei kuulu ettevõtluse arendamine ega ühinemised ja omandamised. See on see, mida me arvame, et suudame vähemalt korrata, vähemalt korrata seda, mida näeme täna meie käes koos TIBSOVO ja praeguse portfelliga.

John Newman - Canaccordi ehtsus - analüütik

Suurepärane. Aitäh.

operaator

Aitäh. Järgmine küsimus on meil George Farmeri käest koos BMO Capital Marketsiga.

George Farmer - BMO kapitaliturud - analüütik

Tere, tere hommikust. Täname, et vastasite minu küsimusele. Sooviksin saada paremat mõistmist. Võib-olla, Darrin, saate sellele vastata TIBSOVO leviku kohta AML-i seadistuses koos HMA-dega ja nüüd, kui olete näinud mõnevõrra suurenenud elavnemist kombineeritud seadistuses, kuidas mõtlevad dokid jalgrattasõidule TIBSOVO ja venetoclaxi vahel kombinatsioonis HMA-dega?

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Nii et - ma arvan, et paar asja, võib-olla on see kõigepealt täiesti loodud. Arvan, et - näeme oma uuringutes endiselt kindlat usku sihtmärgi sihtimise olulisusse, see tähendab, kui teil oli sihtteraapia tuvastatava mutatsiooni jaoks ja arstid kalduvad seda rohkem kasutama. Arvan, et selle juures on oluline ka see, et on ka kindel veendumus, et IDH1 muteerunud IDH1 on selles seadmes juhi mutatsioon ja eriti juhi varajane mutatsioon.

Nii et ma arvan, et mis - see, et andmed koos kliiniliste tulemustega mõjutavad TIBSOVO kasutuselevõttu nii ühe aine kui ka kombinatsiooni osas nii esirinnas, mida me edendame ainult ühe ravimi kasutamisel. Andmed, mida oleme näinud ja mida on jätkuvalt parandatud võrreldes kvartaliga, viitavad nüüd sellele - või näitavad, et see on kõige eelistatum režiim, umbes pool kogukasutusest, nii rindejoone seadistamisel kui ka retsidiivseade on kombineeritud HMA-dega.

Jällegi, me ei propageeri seda, kuid see - kasutamist ajendab tõenäoliselt suurem teadlikkus kombinatsiooniandmetest, mida oleme viimase kahe aasta jooksul ja viimati ASH-is Kongressi värskendanud. Arvestades seda, kuidas nad venoklaksaadi ja TIBSOVO vahel ringlevad, arvan, et lõpuks keskendume vähemalt monoteraapia näidustuse esirinnas seadmisele neile patsientidele, kes on varem HMA-ga kokku puutunud.

Ja ma arvan, et saame - meil on hea vastukaja - sellel sõnumil on sealse kogukonnaga hea vastukaja. Ja kui nad muutuvate teadmiste - uute andmete kombinatsiooni - teadlikumaks saavad, leiavad nad, et see on sundiv üldine kliiniline profiil, mis paneb nad laiendama oma kasutamist kaugemale sellest patsiendipopulatsioonist. Nii et ma arvan, et praeguses etapis on see ikkagi omamoodi algusajad, kui kogukond hakkab välja mõtlema, millised on nende väljakujunenud ravialgoritmid, sest nii uutele raviviisidele on lisandunud eesliinil kui ka taastekke korraldus.

George Farmer - BMO kapitaliturud - analüütik

Tore, sellest on väga palju abi. Ja mis puutub mitapivatisse, siis kuidas teil on - kuidas peaksime mõtlema ravimi aktiivsusele ensüümi mutantse vormi ja ensüümi metsiktüüpi vormi suhtes. Kas on mingeid peensusi ja kas on probleeme hemoglobiini taseme ületamise üle? Arvan, et see oli olnud juba varasemates arenguetappides probleemiks. Ja kas jälle arvate, kas genotüübil on selles keskkonnas oluline?

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Jah, siin on Chris. Genotüüp on oluline püruvaat kinaasi defitsiidis ja kuna teil peab olema ravimi seondumiseks valku, ja oleme leidnud, et mittemidagiüttelised mutatsioonid on reeglina vähem stabiilsed ja nende ümber pole nii palju valku või on neid pole ravimiga seondumise kohta, sest seal on toimunud suur kustutus. Seega on genotüüp ja molekulaarsed omadused püruvaatkinaasi defitsiidi ja ensüümi aktiveerimise võime osas tõeliselt olulised.

Talasseemia ja sirprakkude korral on meie lähenemisviis metsiktüüpi ensüümi, sama püruvaatkinaasi aktiveerimine, mis on kellegi punastes rakkudes, kui neil puudub hemoglobinopaatia või neil puudub püruvaatkinaasi defitsiit. Nüüd võib huvitavaks osutuda üks asi, mis metsiktüüpi PKR-i aktiveerimisel sõltub näiteks talasseemia tüübist, olenemata sellest, kas teil on alfa- või beeta- või mitmesugustest gloinopaatiatest, mis võivad selle haiguse korral esineda. või sirprakku, kui olete SS või olete S-thal. Need on mõned asjad, mida me vaatame.

Nii et kipume neid kolme haigust mõtlema eraldi. Teeme - kuulete, kuidas me läheneme talasseemiale ja sirprakkudele koos, sest läheneme - aktiveerime metsiktüüpi PKR-i, samas kui püruvaadi kinaasi puudulikkuse korral aktiveerime haiguse mutantset vormi. Nii et püruvaadi kinaasi defitsiidi korral on selle muteerunud ensüümi tõttu vähem ATP-d. Kui nendes metsikut tüüpi lähenemisviisides on suhteliselt - seal ei oleks, ma ei ütleks, normaalne, kuid ATP-d on rohkem, siis proovime tõsta ATP taset, et need punased rakud taluksid oma põhihaiguse protsess ja elage kauem.

George Farmer - BMO kapitaliturud - analüütik

Suurepärane. Aitäh.

operaator

Aitäh. Ja ma ei näita järjekorras täiendavaid küsimusi, vaid tahaksin pöörduda Jackie Fouse poole viimaste märkuste esitamiseks.

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Aitäh, operaator. 2020. aasta on Agios jaoks pöördeline aasta, kuna täidame oma äri olulisi verstaposte. Ootame kõigi kolme terapeutilise fookuse valdkonna olulist edu kliinilises kavandamises, meie toodete müügitulude silmapaistvat kasvu ja uuringumootori jätkuvat tootlikkust uue IND-iga, mis tuleb esitada selles kvartalis. Tahaksin tänada kõiki Agios tohutult töötajaid nende pühendumuse ja kire eest meie patsientide heaks muutmise eest. Samuti soovin tänada kõiki meie kliinilistes uuringutes osalenud patsiente, hooldajaid ja arste, ilma nendeta ei saaks me täna teha seda, mida teeme. Samuti tahaksin tänada teid kõiki, et liitusite meie tänase üleskutsega ja näeme varsti.

operaator

[Operaatori lõppsätted]

Kestus: 52 minutit

Helista osalejad:

Holly Manning - Investorisuhete abidirektor

Jacqualyn Fouse - Tegevjuht

Chris Bowden - Chief Medical Officer

Darrin Miles - USA kaubandus- ja globaalse turunduse vanem asepresident

Andrew Hirsch - Finantsdirektor ja ettevõtte arenduse juht

Mohit Bansal - Citi - analüütik

Kennen MacKay - RBC kapitaliturud - analüütik

Alethia Young - Kantor - analüütik

Anupam Rama - JP Morgan - analüütik

Alexander Duncan - Piper Sandler - analüütik

Chris Shibutani - Cowen ja ettevõte - analüütik

Mark Breidenbach - Oppenheimer - analüütik

John Newman - Canaccordi ehtsus - analüütik

George Farmer - BMO kapitaliturud - analüütik

Veel AGIO analüüsi

Kõik tulude kõne ärakirjad


AlphaStreet logo

See artikkel ilmus esimest korda https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2020/02/13/agios-pharmaceuticals-inc-agio-q4-2019-earnings-ca.aspx

Jäta kommentaar

Teie e-posti aadressi ei avaldata.